PCDVD數位科技討論區 - 瀏覽單個文章 - 很無奈的話題，有關罕見疾病健保用葯。

先學g瑪麗50先生貼個幾個連結~

http://tw.news.yahoo.com/article/ur...103/4/nkk4.html

http://tw.news.yahoo.com/article/ur...04/78/nkt3.html

http://tw.news.yahoo.com/article/ur...103/4/nkk3.html

11歲竹芸智力退化吃藥獲控制

〔記者胡清暉、陳儀珊／綜合報導〕今年十一歲的楊竹芸在三年前因走路頻頻跌倒、吞嚥常被嗆到，被確診為罹患罕見疾病「尼曼匹克症」，隨著病情惡化，話已經說不清楚，智力也退化，被學校轉到特教班。在服用「ZAVESCA」後，症狀改善，但衛生署日前開會決議停止補助，家屬每月突然要多付十六萬元的藥費，楊爸爸哽咽的說：「沒有錢買藥。」

家住台南的楊爸爸表示，竹芸是家中獨生女，八歲時突然發病，轉介到台大醫院，父女倆每月坐飛機到台北看病。更令人心痛的是，平常照顧她的媽媽，今年六月因乳癌過世，楊爸爸又為了生計四處從事裝潢，目前只能交由外婆照顧。

根據統計，全台不到十人罹患「尼曼匹克症」，目前有五人正在服用澳洲藥廠研發的「ZAVESCA」，每月藥費高達三十二萬元，一年花費近四百萬元，衛生署國民健康局去年十一月補助一半藥費，另一半則由台大醫院社工單位籌募。然而，衛生署罕見疾病及藥物審議委員會經過五次開會討論，認定資料不足，且療效不如預期，決議在上個月停止補助。

巫家姊弟雙雙罹病無法吞口水

除了楊竹芸、黃穎之外，同樣也在服藥的包括北縣土城的林家聖、台北的巫家姊弟。哥哥已死於「尼曼匹克症」的林家聖，大腦逐漸退化，服藥後，他可以不用灌食，由媽媽推著輪椅上學。家屬憂心，家聖一旦停藥，可能會步上哥哥的後塵，甚至變成植物人。

此外，多年來照顧巫家姊弟的家屬指出，姊弟倆無法吞嚥口水，睡覺會被口水嗆到，每晚都要起床至少十次，幫孩子擦掉嘴裏的口水，服藥後已有改善，每天晚上只要起床三、四次。

幼園英文溜小五穎之僅能回話

「他幼稚園時的學習能力非常強，還能說一口像洋人般發音的英文，沒想到上了小學後，學習能力卻一直在退步。」黃穎之的爸媽經過八個月追查，才知道穎之罹患了罕見疾病尼曼匹克症。

黃媽媽說，原以為只能眼睜睜看穎之退化，但救命藥「ZAVESCA」出現後，穎之確實有進步，走路比較平穩、能夠回答問話，也很少再有不自主發笑的情況。

黃爸爸說，穎之的腦已經受傷，但只要服藥後，能夠為他的傷害設下停損點，對尼曼匹克症患者的家人來說，這就是進步、就是希望。但是一年四百萬的藥費，絕不是一般家庭可以負擔。

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這個問題蠻無奈的，今天健保的餅是恒定的(除非加收健保費)，若不討論其它效率貪汙的其它問題，各位對健保是否要救這些患有罕見疾病的小朋友有什麼看法，如果要救下去，那麼我們能享受的健保品質會急劇的下降，畢竟罕見疾病不是打幾針就治癒的，而是小孩二十年每年都要花四百萬(二十年之後專利過期，可能每年"只"要花二百萬)，而且這不是個案，每個稀少病例可能每年都要花這筆錢，加一加就...

如果不救，那在人道上又不是很說的過去，實在是兩難的局面...

大家會怎麼選擇呢?

新聞中有個地方蠻蠢的，那句"衛生署也將專函澳洲藥廠，希望業者能基於公益考慮調降藥物，同時提供我方更多ZAVESCA藥品開發的研究資訊。"如果對生化方面有點瞭解的就知道，每開發一種葯物所花費人物力極大，平均一種葯物研發成本就是八到十億美金，而罕見疾病只會更高，若不是美國FDA為了增加罕見疾病專用葯的研發而放寬限制，再加上罕見疾病是必須連續服葯，會有一定的收益，要不然誰會幹這種吃力不討好的事情，葯廠底下幾千個phd不用吃飯嗎，你今天叫他做公益，明天其它葯廠就通通不搞開發了，嘿~