為罹患「腎上腺腦白質退化症」 (ALD)愛子爭取生機的「羅倫佐的油」情節，近日在台灣上演並引發話題；不過，未來這類疾病的病兒，也許不必靠喝油、做骨髓移植。台北馬偕醫院與美國華盛頓大學合作，完成了和ALD同一族群的球狀腦白質退化症基因治療的動物試驗，打一針，成功讓罹病的小老鼠壽命延長2、3倍，運動功能也較佳；同樣原理，也可望運用在ALD治療上。這項研究是全球該領域基因治療試驗之中，效果最為顯著，目前已投稿到「分子治療期刊」。日前才由美國華盛頓大學進修回國的台北馬偕醫院小兒遺傳科醫師林達雄指出，腎上腺腦白質退化症(ALD)和異染核質腦白質退化症 (MLD)與球狀細胞腦白質退化症 (GLD)，都是侵襲神經髓鞘，造成白質退化症的疾病，只是造成疾病的基因缺陷不同。
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